بريطانيا تجيز العلاج الجيني لاضطرابات الدم في العالم لأول مرة

أجازت بريطانيا علاجا جينيا يهدف إلى علاج مرض فقر الدم المنجلي، ونوعا آخرا من اضطرابات الدم الوراثية للمرضى الذين تبلغ أعمارهم 12 عامًا فيما فوق، لتصبح أول دولة في العالم تفعل ذلك، حسبما ذكرت الهيئة التنظيمية الطبية في البلاد، اليوم الخميس.

وقالت وكالة تنظيم الأدوية ومنتجات الرعاية الصحية البريطانية إن دواء كاسجيفي هو أول دواء يتم ترخيصه ويستخدم أداة التعديل الجيني كريسبر، والتي فاز مخترعوها بجائزة نوبل لعام 2020.

وحسب رويترز، فإن مرض الخلايا المنجلية والثلاسيميا بيتا هي حالات وراثية ناجمة عن أخطاء في جينات الهيموجلوبين، الذي تستخدمه خلايا الدم الحمراء لحمل الأكسجين في جميع أنحاء الجسم.

مرض الثلاسيميا

ومرض فقر الدم المنجلي شائعًا بشكل خاص لدى الأشخاص الذين لديهم خلفية عائلية إفريقية أو كاريبية، في حين يؤثر مرض الثلاسيميا بيتا بشكل رئيسي على الأشخاص من منطقة البحر الأبيض المتوسط ​​وجنوب آسيا وجنوب شرق آسيا والشرق الأوسط.

ويمكن أن تشمل أعراض مرض فقر الدم المنجلي الألم الشديد والالتهابات الخطيرة والمهددة للحياة وفقر الدم، ويمكن أن يعاني الأشخاص المصابون بالثلاسيميا بيتا من فقر الدم الشديد، حيث يحتاج المرضى في كثير من الأحيان إلى نقل الدم كل 3 إلى 5 أسابيع، إلى جانب الحقن والأدوية المنتظمة.

وتم تصميم دواء كاسجيفي للعمل عن طريق تحرير الجين المعيب في الخلايا الجذعية لنخاع عظم المريض بحيث ينتج الجسم الهيموجلوبين الفعال.